TP 6

Klinische Studie

Ziel dieses Teilprojektes ist es den Einfluss von Koenzym Q10 auf die Behandlung von Patienten mit idiopathischer Parkinsonerkrankung in Abhängigkeit von der Beeinträchtigung der mitochondrialen Funktion der Patienten zu untersuchen. Frühere Studien haben gezeigt, dass Q10 die mitochondriale Funktion positiv beeinflusst. Daher wird vermutet, dass durch die Gabe von Q10 ein größerer Therapieerfolg erzielt werden kann, je größer die mitochondriale Dysfunktion des Patienten ist. Hierzu wird die Rolle von Q10 als „mitochondrialer enhancer“ in einer bizentrischen, verblindeten, kontrollierten und randomisierten klinischen Studie untersucht. Es werden dazu Parkinsonerkrankte nach dem Grad der zu erwartenden mitochondrialen Funktionsstörung in vier Subgruppen aufgeteilt. Zu den Subgruppen mit den größten erwarteten Dysfunktionen gehören Parkinsonerkrankte mit Mutationen in den Genen Parkin oder PINK1. Weitere Parkinsonerkrankte mit Beeinträchtigung der mitochondrialen Funktion werden über einen innovativen „Omics“-Ansatz identifiziert. Die Studienteilnehmer werden vor Studieneinschluss hinsichtlich ihres genetischen Profils untersucht und in eine der folgenden Subgruppen eingeteilt:

  • P++: zwei Mutationen (homozygot oder compound heterozygot) in Parkin oder PINK1
  • P+: eine Mutation in Parkin oder PINK1
  • Omics+: wahrscheinliche mitochondriale Funktionsstörung, keine Mutation/en
  • Omics-: unwahrscheinliche mitochondriale Funktionsstörung, keine Mutation/en

Innerhalb dieser Subgruppen werden die Patienten auf die Therapie- oder Kontrollgruppe randomisiert (siehe Abbildung 1). 

Schematische Darstellung des Studiendesigns. P++: Insgesamt zwei Mutationen in Parkin oder PINK1. P+: Eine Mutation in Parkin oder PINK1. Omics: Keine Mutation in Parkin oder PINK1, mitochondriale Funktionsstörung wahrscheinlich (Omics+) oder unwahrscheihlich (Omics-). R: Randomisierung.

Primärer Endpunkt der Studie ist der Unterschied bzgl. der motorischen Symtomatik gemessen mit Hilfe des Teil 3 der „Unified Parkinson Rating Scale“ (UPDRS III) zwischen der Q10 und der Placebo Gruppe nach 6 Monaten. Sekundäre Endpunkte umfassen u.a.: MRSI Messungen, 10 Meter-Walk-Test, Lebensqualität (PDQ39), Depressivität (BDI) und Fatigue (FSS).
Nach dieser Studie schließt sich optional eine offene Beobachtungsstudie an, in der explorativ erste Erkenntnisse über mögliche Effekte der Gabe von Vitamin K2 auf die Motorik von Parkinsonerkrankten gesammelt werden sollen.